阿斯利康近日公布了其新一代补体C5抑制剂gefurulimab治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身型重症肌无力患者的3期临床试验数据。其数据表明该药物有望为重症肌无力患者提供一种可在家中自行给药的治疗选择。

这项3期试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照、平行、多中心试验（PREVAIL；ALXN1720-MG-301），旨在评估gefurulimab治疗成人全身型重症肌无力的安全性和有效性。

试验纳入了260名患者。在随机对照治疗期，患者按1:1的比例随机分组，分别接受gefurulimab或安慰剂治疗，疗程共26周。

在第26周时评估主要终点，即重症肌无力日常生活活动能力（MG-ADL）总分相对于起始的变化，以及评估疾病相关措施改善的多个次要终点。MG-ADL是评估患者日常活动能力的患者报告量表。

完成随机对照治疗期的患者有资格继续进入开放性延长期，以评估正在进行的gefurulimab的安全性和疗效。

展开剩余72%

试验达到了其主要终点，在第26周时，与安慰剂相比，接受gefurulimab治疗的抗AChR抗体阳性全身型重症肌无力成人患者的MG-ADL总评分较起始改善了1.6分，这一显著改善具有统计学意义和临床意义。且早在第1周就观察到了具有临床意义的改善，并持续至第26周。

此外，试验达到了所有次要终点，包括第4周和第26周重症肌无力定量总评分较起始的变化。其中，定量重症肌无力（QMG）总评分在第4周就出现了具有临床意义的改善——降低了1.8分，并且一直持续到第26周——下降了2.1分。

QMG评分是一种常用的临床预后指标，用于评估重症肌无力的患者病情严重程度。该指标综合了13项与肌肉功能、运动能力及呼吸功能相关的评估指标，从而全面反映了患者的整体生活质量。

试验中，gefurulimab治疗耐受性良好，其安全性与既往C5抑制剂Soliris和Ultomiris治疗重症肌无力的临床试验结果一致。gefurulimab组和安慰剂组患者出现治疗期间出现的不良事件（TEAE）的比例相似，且大多数TEAE为轻度至中度（1级或2级）。最常见的TEAE为注射部位反应、头痛和背痛；安慰剂组最常见的TEAE为头痛、腹泻和上呼吸道感染。

这些数据已于2025年10月29日至11月1日在加利福尼亚州旧金山举行的美国神经肌肉和电诊断医学协会(AANEM)年会期间和美国重症肌无力基金会(MGFA)科学会议上公布。

关于重症肌无力

重症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉功能丧失和严重的肌肉无力。有85%的患者体内存在抗AChR抗体，这意味着这些患者会产生特定的抗体（抗AChR抗体），这些抗体会与神经肌肉接头处的信号受体结合。神经肌肉接头是神经细胞与其所控制的肌肉之间的连接点。这种结合激活了补体系统，导致免疫系统攻击神经肌肉接头，导致炎症和大脑与肌肉之间的通信中断。

目前，阿斯利康有两种基于抗C5抗体的药物：Soliris和Ultomiris。这两种药物需要分别每两周和每八周通过静脉输注的方式给药，患者需要频繁地前往医院就诊。此外，目前市面上还有几种用于治疗重症肌无力的皮下注射药物，包括ArgenX公司的Vyvgart Hytrulo和UCB公司的Rystiggo，以及Zilbrysq。其中，只有Zilbrysq可以自行注射，且需要每日注射一次。

关于Gefurulimab

Gefurulimab是一种在研的补体C5抑制剂，是一种针对皮下自我给药进行优化的新型双结合纳米抗体，正在研发用于治疗抗AChR阳性重症肌无力。该在研药物通过与末端补体级联反应中的C5蛋白结合发挥作用，而补体级联反应是人体免疫系统的一部分。当补体级联反应被不受控制地激活时，会过度反应，导致人体攻击自身健康细胞。这种药物与血清白蛋白的结合延长了其半衰期，使其能够每周给药一次。目前，阿斯利康尚未透露该药的监管申报计划。

参考来源：‘GefurulimabdemonstratesstatisticallysignificantandclinicallymeaningfulimprovementinMyastheniaGravisActivitiesofDailyLiving(MG-ADL)atweek26withclinicallymeaningfulimprovementseenasearlyasweekoneinadultswithgMGinPREVAILPhaseIIItrial’，新闻稿。AstraZeneca；2025年10月30日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。

发布于：广东省